図1-1　小児におけるAML,ALL,AMLLに対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 10年 15年 20年 AML 1059 生存率 0.760 0.615 0.597 0.574 0.563 0.563 95%信頼区間 0.733-0.785 0.584-0.645 0.566-0.627 0.541-0.606 0.526-0.598 0.52-0.598 観察症例数 768 515 388 127 24 1 ALL 1669 生存率 0.698 0.543 0.508 0.474 0.466 　 95%信頼区間 0.676-0.720 0.517-0.567 0.482-0.533 0.445-0.502 0.433-0.498 　 観察症例数 1104 697 470 119 18 　 AMLL 37 生存率 0.703 0.503 0.457 0.457 　 　 95%信頼区間 0.555-0.849 0.338-0.667 0.284-0.629 0.284-0.629 　 　 観察症例数 26 15 9 1

図1-2　小児におけるCML,JMML(JCML),MDSに対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 10年 15年 CML 187 生存率 0.774 0.652 0.645 0.634 0.604 95%信頼区間 0.713-0.833 0.581-0.722 0.573-0.716 0.561-0.707 0.513-0.694 観察症例数 136 95 69 29 7 JMML 66 生存率 0.661 0.559 0.508 0.508 　 95%信頼区間 0.545-0.776 0.431-0.687 0.372-0.642 0.372-0.642 　 観察症例数 40 24 14 3 　 MDS 224 生存率 0.656 0.555 0.502 0.482 　 95%信頼区間 0.593-0.718 0.487-0.622 0.430-0.572 0.403-0.559 　 観察症例数 133 94 59 9

図1-3　小児におけるPh1陽性白血病及びMLL陽性乳児ALLに対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 10年 15年 Ph1-leukemia 172 生存率 0.659 0.412 0.372 0.372 0.372 95%信頼区間 0.6221-0.6951 0.3722-0.4514 0.3324-0.4116 0.3324-0.4116 0.3324-0.4116 観察症例数 105 55 27 10 1 MLL-Infant ALL 72 生存率 0.674 0.598 0.568 0.568 　 95%信頼区間 0.6178-0.7298 0.5387-0.6569 0.5047-0.6311 0.5047-0.6311 　 観察症例数 45 21 9 2

図1-4　小児における再生不良性貧血(AA),Fanconi貧血(FA),赤芽球癆(PRCA)に対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 10年 15年 20年 AA 467 生存率 0.897 0.865 0.854 0.840 0.831 0.782 95%信頼区間 0.868-0.924 0.833-0.896 0.820-0.886 0.803-0.875 0.790-0.870 0.681-0.881 観察症例数 394 314 249 113 31 3 FA 44 生存率 0.792 0.760 0.713 0.611 　 　 95%信頼区間 0.670-0.913 0.628-0.891 0.559-0.865 0.384-0.837 　 　 観察症例数 26 19 14 4 　 　 PRCA 29 生存率 0.862 0.828 0.828 0.828 0.828 　 95%信頼区間 0.736-0.987 0.690-0.964 0.690-0.964 0.690-0.964 0.690-0.964 　 観察症例数 25 19 12 2 1

図1-5　小児におけるFanconi貧血(FA)に対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 10年 検 定 AA 44 生存率 0.792 0.760 0.713 0.611 　 95%信頼区間 0.7298-0.8536 0.693-0.827 0.6346-0.7904 0.4952-0.7262 観察症例数 26 19 14 4 MDS/AML化 19 生存率 0.632 0.505 0.404 　 0.0591 95%信頼区間 0.5209-0.7423 0.3861-0.6245 0.2728-0.5356 　 観察症例数 10 8 4

図1-6　小児における悪性リンパ腫(非ホジキンリンパ腫NHL,ホジキン病HD)に対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 10年 15年 NHL 373 生存率 0.731 0.657 0.638 0.622 0.599 95%信頼区間 0.686-0.776 0.607-0.705 0.588-0.687 0.568-0.675 0.531-0.667 観察症例数 268 202 152 41 8 HD 26 生存率 0.883 0.736 0.679 0.679 　 95%信頼区間 0.758-1.007 0.550-0.921 0.477-0.880 0.477-0.880 　 観察症例数 21 13 10 3

図1-7　小児におけるムコ多糖類症(MPS),副腎白質ジストロフィ(ALD)に対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 10年 15年 MPS 60 生存率 0.933 0.912 0.881 0.829 0.829 95%信頼区間 0.869-0.996 0.838-0.986 0.787-0.974 0.696-0.961 0.696-0.961 観察症例数 54 38 24 6 1 ALD 30 生存率 0.832 0.783 0.783 0.783 　 95%信頼区間 0.697-0.966 0.626-0.940 0.626-0.940 0.626-0.940 　 観察症例数 20 11 7 2

図1-8　小児における横紋筋肉腫(RMS),Ewing肉腫(EWS),PNET,骨肉腫(OS)に対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 10年 15年 RMS 198 生存率 0.741 0.488 0.467 0.431 　 95%信頼区間 0.679-0.803 0.414-0.562 0.392-0.541 0.351-0.510 　 観察症例数 135 73 50 7 　 EWS 81 生存率 0.722 0.520 0.520 0.394 0.394 95%信頼区間 0.623-0.820 0.401-0.638 0.401-0.638 0.211-0.576 0.211-0.576 観察症例数 52 25 15 3 2 PNET 45 生存率 0.602 0.416 0.375 　 　 95%信頼区間 0.454-0.749 0.262-0.570 0.216-0.533 　 　 観察症例数 24 14 9 　 　 OS 21 生存率 0.555 0.504 0.331 0.331 　 95%信頼区間 0.337-0.772 0.285-0.723 0.079-0.582 0.079-0.582 　 観察症例数 11 8 2 1

図1-9　小児におけるSCID,Wiskott-Aldrich症候群(WAS)に対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 10年 15年 20年 WAS 41 生存率 0.847 0.820 0.820 0.820 0.820 　 95%信頼区間 0.733-0.959 0.697-0.941 0.697-0.941 0.697-0.941 0.697-0.941 　 観察症例数 31 19 13 3 1 　 SCID 74 生存率 0.568 0.496 0.422 0.422 0.361 0.271 95%信頼区間 0.454-0.680 0.381-0.610 0.302-0.540 0.302-0.540 0.211-0.510 0.081-0.460 観察症例数 41 31 21 10 6 1

図1-10　小児における神経芽腫(NBL),肝芽腫,ウィルムス腫瘍(WT)に対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 10年 15年 NBL 586 生存率 0.771 0.576 0.456 0.409 0.398 95%信頼区間 0.736-0.805 0.533-0.617 0.412-0.500 0.363-0.455 0.347-0.447 観察症例数 434 270 160 47 5 HBL 66 生存率 0.829 0.663 0.663 0.663 0.663 95%信頼区間 0.736-0.921 0.540-0.785 0.540-0.785 0.540-0.785 0.540-0.785 観察症例数 51 28 20 2 1 WT 17 生存率 0.882 0.632 0.632 　 　 95%信頼区間 0.729-1.035 0.366-0.896 0.366-0.896 　 　 観察症例数 14 6 5

図1-11　小児における脳腫瘍(BT),胚細胞腫瘍(GCT),網膜芽細胞腫(RB)に対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 10年 15年 GCT 64 生存率 0.810 0.663 0.566 0.566 0.566 95%信頼区間 0.713-0.906 0.541-0.785 0.429-0.702 0.429-0.702 0.429-0.702 観察症例数 48 30 21 7 3 RB 27 生存率 0.737 0.546 0.546 0.546 　 95%信頼区間 0.569-0.904 0.340-0.750 0.340-0.750 0.340-0.750 　 観察症例数 18 7 4 2 　 BT 186 生存率 0.710 0.523 0.472 0.472 　 95%信頼区間 0.644-0.776 0.443-0.602 0.388-0.555 0.388-0.555 　 観察症例数 119 54 40 10

図1-12　小児における慢性活動性EBウィルス感染症(CAEBV),血球貪食症候群(HPS;FELを含む） に対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 10年 CAEBV 15 生存率 0.444 0.444 　 　 95%信頼区間 0.180-0.708 0.180-0.708 　 　 観察症例数 5 3 　 　 HPS 33 生存率 0.758 0.722 0.722 0.722 95%信頼区間 0.611-0.903 0.566-0.876 0.566-0.876 0.566-0.876 観察症例数 21 14 9 2

図1-13　小児におけるNK細胞型ないしEBウィルス関連白血病・リンパ腫に対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 検 定 NK/EB- NHL 15 生存率 0.867 0.867 0.867 　 95%信頼区間 0.7789-0.9545 0.7789-0.9545 0.7789-0.9545 観察症例数 12 3 3 NK/EB- leukemia 12 生存率 0.729 0.583 　 0.2538 95%信頼区間 0.5937-0.8647 0.4137-0.7529 　 観察症例数 6 1

図1-14　小児における慢性肉芽腫症(CGD),Kostman症候群に対する初回造血幹細胞移植

粗 生 存 率 　移植後経過年数 対象症例 症例数 移植後経過年数 1年 3年 5年 10年 CGD 11 生存率 0.636 0.636 0.636 　 95%信頼区間 0.352-0.920 0.352-0.920 0.352-0.920 　 観察症例数 6 4 3 　 Kostmann 13 生存率 0.923 0.839 0.839 0.839 95%信頼区間 1-0.778 0.634-1.044 0.634-1.044 0.634-1.044 観察症例数 12 10 6 1